27 novembre 2021. Nella Gazzetta Ufficiale di oggi è stata pubblicata la Legge 10 novembre 2021, n. 175 “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”.
L’art. 3 definisce un farmaco orfano se:
- a) è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un'affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nel momento in cui è presentata la domanda di assegnazione della qualifica di farmaco orfano, oppure se è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un'affezione che comporta una minaccia per la vita, di un'affezione seriamente debilitante, o di un'affezione grave e cronica, ed è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale farmaco sia tanto redditizia da giustificare l'investimento necessario;
- b) non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, di profilassi o di terapia delle affezioni di cui alla lettera a) autorizzati o, se tali metodi esistono, il farmaco ha effetti benefici significativi per le persone colpite da tali affezioni.
L’art. 4 indica il Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato e i livelli essenziali di assistenza per le malattie rare. Il 5 è dedicato all’assistenza farmaceutica e a come assicurare l’immediata disponibilità dei farmaci orfani. Consente l'importazione di farmaci in commercio in altri Paesi anche per usi non autorizzati nei Paesi di provenienza.
All’art. 11 sono previsti i finanziamenti per lo sviluppo dei farmaci orfani.
Il decreto è pubblicato nella pagina Norme ed altro/2021 del sito.